¿Qué es el medicamento leucovorina y por qué la FDA aprobó su uso?

El presidente de Estados Unidos Donald Trump y otros funcionarios de su administración insinuaron en diversas ocasiones que el fármaco leucovorina mostraba grandes promesas para las personas con autismo, en donde según el mandatario stadounidense señaló que entre 20% y 50% de los niños en el espectro se beneficiarían con el medicamento.

En este contexto la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó el uso del medicamento genérico leucovorina para un raro trastorno cerebral para tratar la deficiencia de folato cerebral, una enfermedad genética poco frecuente. Sin embargo, esta aprobación está más alejada de los comentarios de Trump.

¿Qué es la leucovorina?

La leucovorina, también conocida como ácido folínico, es un medicamento que se utiliza para tratar la deficiencia de folato cerebral y otros trastornos relacionados con la falta de folato en el cuerpo. La FDA aprobó su uso para tratar síntomas de autismo en algunos pacientes, aunque el proceso de aprobación ha generado debate sobre los estándares de evidencia científica.

La etiqueta actual de la FDA abarca además el uso del medicamento para reducir los efectos secundarios de ciertos fármacos utilizados en quimioterapia y para tratar un raro trastorno sanguíneo.

Asimismo, se recomienda a las mujeres antes de la concepción y durante el embarazo.

¿Por qué se aprobó?

• - La FDA considera que la leucovorina puede ser beneficiosa para pacientes con deficiencia de folato cerebral, una condición que puede causar síntomas similares a los del autismo.
• - Algunos estudios sugieren que la leucovorina puede ayudar a mejorar los síntomas de autismo en pacientes con esta condición.

¿Qué es la deficiencia de folato cerebral?

En este sentido, la FDS indicó que la aprobación de la leucovorina sería para tratar niños y adultos que sufren un trastorno genético que limita el suministro al cerebro del folato, una forma de vitamina B. Funcionarios de la FDA calculan que la afección, extremadamente rara, afecta a menos de una de cada millón de personas en Estados Unidos.

Por lo que se trata de un importante distanciamiento respecto de las declaraciones hechas en septiembre en una conferencia de prensa en la Casa Blanca, cuando Trump y el comisionado de la FDA, Marty Makary, anunciaron que el medicamento estaba bajo revisión para beneficiar a pacientes con autismo, algunos de los cuales presentan una forma de deficiencia cerebral de esa vitamina.

“Podría ser el 20, 40, 50% de los niños con autismo”, afirmó Makary en la conferencia de prensa el 22 de septiembre de 2025.

• - Es una condición en la que el cuerpo no puede transportar adecuadamente el folato al cerebro, lo que puede causar problemas de desarrollo y función cerebral.

La aprobación de la FDA ha generado discusión sobre la necesidad de equilibrar la evidencia científica con la necesidad de tratamientos para condiciones complejas como el autismo.

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