Nueva terapia genética abre una esperanza contra la leucemia linfoblástica aguda de células T; ¿Cómo es el tratamiento?
Una nueva terapia genética desarrollada en Reino Unido logró remisiones profundas en pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células T, un cáncer raro y agresivo
El tratamiento BE-CAR7, basado en edición genética avanzada, permitió que 82 % de los pacientes alcanzara remisiones que hicieron posible un trasplante sin cáncer activo
/Foto: Canva
Un equipo de científicos del Reino Unido desarrolló una nueva terapia genética para tratar la leucemia linfoblástica aguda de células T, un tipo de cáncer sanguíneo poco frecuente y altamente agresivo.
El avance fue presentado en un estudio publicado este lunes en la revista New England Journal of Medicine, y representa un paso relevante en el tratamiento de pacientes para quienes las opciones terapéuticas eran limitadas.
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La investigación fue encabezada por especialistas del University College London (UCL) y del Great Ormond Street Hospital (GOSH), quienes aplicaron una terapia denominada BE-CAR7.
Este tratamiento modifica la base de células inmunitarias con el objetivo de lograr remisiones más prolongadas y, en algunos casos, la desaparición completa de la enfermedad. Se trata de una versión avanzada de la tecnología CRISPR combinada con la terapia CAR-T.
De acuerdo con los investigadores, esta estrategia fue aplicada por primera vez en el mundo en 2022 a una niña de 13 años, Alyssa Tapley, quien padecía este tipo de leucemia.
¿Cuáles fueron los resultados de los ensayos clínicos?
Desde aquella primera aplicación, ocho menores más y dos adultos recibieron la terapia BE-CAR7 en el Great Ormond Street Hospital y el King’s College Hospital (KCH), ambos ubicados en Londres. Los resultados obtenidos en estos ensayos clínicos fueron alentadores.
Según los datos del estudio, el 82 por ciento de los pacientes alcanzó remisiones muy profundas, lo que permitió que posteriormente se sometieran a un trasplante de células madre sin que se detectara la presencia del cáncer.
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Además, el 64 por ciento de los pacientes tratados logró mantenerse tres años sin necesidad de tratamiento y libres de la enfermedad.
“Hemos visto respuestas impresionantes en la eliminación de una leucemia que parecía incurable; se trata de un enfoque muy poderoso”, afirmó Deborah Yallop, hematóloga del KCH, citada en el estudio.
¿Cómo funciona la terapia BE-CAR7?
Los científicos desarrollaron las células T BE-CAR7 mediante un proceso conocido como edición de bases, una técnica innovadora de manipulación genética que evita cortar el ADN, lo que reduce el riesgo de daños cromosómicos. En lugar de realizar cortes, los investigadores provocaron reacciones químicas altamente precisas utilizando sistemas guiados de CRISPR para modificar letras individuales del código genético.
Estas modificaciones permitieron crear bancos de almacenamiento de células CAR-T “universales”, que provienen de donantes sin necesidad de compatibilidad directa con el receptor.
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Estas células están diseñadas para detectar y combatir específicamente la leucemia linfoblástica aguda de células T una vez administradas a los pacientes.
“Cuando se administran células CAR-T con bases editadas al paciente, éstas localizan y destruyen rápidamente todas las células T del organismo, incluidas las leucémicas. Si la leucemia se erradica en cuatro semanas, el sistema inmunitario del paciente se reconstruye durante varios meses tras un trasplante de médula ósea”, explicaron los expertos.
Un paso clave para casos resistentes
El investigador principal, Waseem Qasim, destacó que este estudio confirma el impacto de la edición genética precisa en el tratamiento de cánceres sanguíneos agresivos.
“Anteriormente, habíamos logrado resultados prometedores utilizando la edición precisa del genoma en niños con cáncer de sangre agresivo y este estudio con un número mayor de pacientes confirma el impacto de este tipo de tratamiento”, señaló.
Qasim reiteró que las células CAR-T universales, o “listas para usar”, con bases editadas, “pueden buscar y destruir casos muy resistentes” de leucemia linfoblástica aguda de células T, lo que abre una nueva vía terapéutica para pacientes con opciones limitadas y pronósticos complejos.
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